Wainzua Inj Lös 45 mg / 0.8 ml Fertpen 0.8 ml

Bevor die Therapie eingeleitet werden kann, ist der Patient über die Vergütungskriterien (inkl. Therapieabbruchkriterien) schriftlich aufzuklären. Die Therapie mit WAINZUA bedarf einer jährlichen Kostengutsprache des Krankenversicherers nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes und muss in einem Referenzzentrum für Amyloidose (Universitätsspital Zürich, Inselspital Bern, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois) eingeleitet werden. Vergütungsrelevante Daten müssen in dem bestehenden Register des Referenzzentrums kontinuierlich erfasst werden. Auf Anfrage müssen diese Daten dem Vertrauensarzt im Rahmen der Evaluation der Kostenübernahme zugestellt werden. Sofern ein Patient keine Einwilligung zur Erfassung seiner Daten in das bestehende Register gibt, muss dies ausgewiesen werden. Therapiestartkriterien WAINZUA wird bei symptomatischen Patienten mit einer dokumentierten vererbten, pathogenen TTR-Mutation und primär polyneuropathischer Manifestation (hATTR-PN Amyloidose) mit folgenden Kriterien vergütet: • PND Score ≥ I und ≤IIIb (oder FAP Stadium 1-2) • NIS ≥ 5 und ≤ 130 • Karnofsky Performance Status ≥ 60% • Es sind obligat anderweitige Ursachen für eine periphere Neuropathie wie ein Diabetes mellitus oder Vitamin-B12-Mangel abzuklären. Wenn solche vorliegen, muss nachgewiesen werden, dass es trotz adäquater Behandlung der anderweitigen Polyneuropathie-Ursachen zu einer weiteren Progression der Polyneuropathie gekommen ist. • Herzinsuffizienz der NYHA Klasse ≤ II • eine Lebenserwartung von mindestens 2 Jahren WAINZUA wird nicht vergütet, falls eine vorherige ATTR-Therapie mit einem Oligonukleotid oder siRNA infolge unzureichender Wirksamkeit abgebrochen werden musste. WAINZUA wird nur als Monotherapie vergütet. Therapieevaluation Die Therapie muss für eine kontinuierliche Vergütung in folgenden Abständen evaluiert werden: • Alle 6 Monate bezüglich der Krankheitsaktivität und des Therapieeffektes in einem Referenzzentrum oder einem neuromuskulären Zentrum, d